生物技术公司Sarepta Therapeutics(SRPT.US)周三美股盘后大涨超35%，涨幅一度接近60%，原因是该公司宣布裁员超过三分之一，并确认其用于治疗致命肌肉疾病的基因疗法将在附加可能导致肝衰竭的风险警示下继续上市。
周三，Sarepta宣布将进行战略重组和成本节约。这家专注于治疗罕见病、传染病和其他疾病的生物技术公司表示，作为全面重组的一部分，该公司将裁员500人，并暂停其研发管线中的若干药物。该公司表示，此举预计每年将节省约4亿美元的成本。Sarepta补充称，裁员将帮助公司维持对6亿美元循环信贷额度的使用权，并创造现金流，有助于偿还2027年到期的可转换债券。
据悉，今年3月，Sarepta宣布其治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的基因疗法Elevidys出现首例治疗相关死亡病例。一名16岁男性患者在治疗后出现急性肝衰竭(ALF)，最终不治身亡。在报告首例患者死亡后3个月，即6月，Sarepta再度发布公告，表示Elevidys出现第二例由ALF导致的死亡病例。
应美国食品药品监督管理局(FDA)的要求，Sarepta同意在其基因疗法Elevidys的标签上增加关于肝衰竭风险的警示。黑框警示(Black box warning)是药品最严厉的安全警告，意味着可能存在严重或致命的并发症。
在与分析师的电话会议上，Sarepta高管表示，这一警告标签似乎已经解决了FDA对将该基因疗法用于仍可行走患儿的担忧。Sarepta称，该公司仍在与FDA就另一类患者——即已无法行走的人群——进行沟通。该公司已暂停向这些患者发货，并提议为他们研究一种新的免疫抑制方案，以降低肝脏风险。
Sarepta首席执行官Douglas Ingram在电话会议上表示：“关于Elevidys是否将继续作为疗法留在市场上的问题，我认为答案非常明确，是的。”Oppenheimer分析师Andreas Argyrides表示，这一黑框警告避免了“最坏的情况”，即Elevidys被撤市。